Nytt läkemedel mot sällsynt tumörsjukdom får klartecken i EU

Det europeiska läkemedelsverket CHMP har rekommenderat att läkemedlet Koselugo godkänns inom EU för vuxna med neurofibromatos typ 1 och svårbehandlade plexiforma neurofibrom. Rekommendationen bygger på resultat från den globala KOMET-studien, där 20 procent av patienterna fick minskad tumörstorlek jämfört med 5 procent i placebogruppen.

Neurofibromatos typ 1 är en ovanlig, ärftlig sjukdom som kan ge smärtsamma och svårbehandlade tumörer längs nerverna. Koselugo, som redan används för barn, kan nu bli ett nytt behandlingsalternativ även för vuxna.

– Den positiva rekommendationen av CHMP för Koselugo i vuxna understryker det akuta behovet av fler riktade behandlingar för denna patientgrupp, säger professor Pierre Wolkenstein i ett pressmeddelande.

Koselugo har tidigare godkänts i bland annat Japan och fler regulatoriska prövningar pågår. Säkerhetsprofilen i studien var lik den som setts hos barn.

Den här texten har genererats automatiskt med hjälp av Live² AI-verktyg.