Nytt läkemedel mot sällsynt tumörsjukdom rekommenderas för vuxna i EU

Koselugo, ett läkemedel mot svåra, inoperabla tumörer hos vuxna med den sällsynta sjukdomen neurofibromatos typ 1 (NF1), har rekommenderats för godkännande i EU. Det meddelar Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP) i ett pressmeddelande.

Rekommendationen bygger på resultat från den globala fas III-studien KOMET, där 20 procent av patienterna fick en mätbar minskning av tumörernas storlek jämfört med 5 procent i placebogruppen. Sjukdomen NF1 är en ärftlig, ovanlig diagnos som kan ge upphov till smärtsamma och svårbehandlade tumörer, så kallade plexiforma neurofibrom, som ofta påverkar nerver och kan orsaka stora besvär.

– För vuxna med NF1 slutar inte tumörtillväxten i barndomen utan kan fortsätta utvecklas och påverka både kropp och livskvalitet, säger professor Pierre Wolkenstein, nationell koordinator för KOMET-studien i Europa, i ett pressmeddelande.

Koselugo har tidigare godkänts för barn med NF1 och nu hoppas forskare att även vuxna patienter ska få tillgång till behandlingen.

Den här texten har genererats automatiskt med hjälp av Live² AI-verktyg.